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Als Stammzelltransplantation (SZT) bezeichnet man die Übertragung von Blutstammzellen von einem Spender zu einem Empfänger. Man unterscheidet eine autologe (Spender und Empfänger ist die selbe Person) von der allogenen SZT: Empfänger (Patient) erhält von einem gesunden Spender (zB Bruder/Schwester, fremde Person) blutbildenden Zellen.

Eine SZT kommt bei ausgewählten Patienten und bestimmten Situationen zum Einsatz. Leukämie-Patienten haben oft - entweder primär durch ihre Erkrankung oder sekundär durch die Therapie - eine ausgeprägte Störung der Blutbildung (rote und weiße Blutkörperchen) und darauf basierend ein stark geschwächtes Immunsystem. Die Blutbildung kann durch Gabe von eigenen oder auch fremden hämatopoetischen Stammzellen wiederhergestellt werden. In bestimmten Fällen wird die allogene SZT dazu verwendet, um Leukämiezellen im Körper des Patienten durch fremde Immunzellen zu vernichten.

Blutstammzellen können sowohl aus dem peripheren Blut (Stammzelltransplantation) als auch aus dem Knochenmark (Knochenmarkstransplantation) gewonnen werden.

Heute wird fast ausschließlich die Stammzellentransplantation durchgeführt. Dazu erhalten die Spender blutbildenen Faktoren, die die SZ-Bildung anregen. Diese werden durch spezielle Verfahren aus dem Blut aufgetrennt und dem Patienten dann über die Vene verabreicht.

Bei der Knochenmarktransplantation muss der Spender (unter Narkose) mehrfach im Beckenknochen punktiert werden, um Knochenmark zu gewinnen.